ਜੀਨਸ ਨੂੰ ਦਵਾਈ ਵਜੋਂ ਵਰਤਣਾ: ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਪਿੱਛੇ ਇਹ ਵਿਚਾਰ ਹੈ. ਕਿਸੇ ਬਿਮਾਰੀ ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਰਨ ਲਈ ਜੀਨਾਂ ਨੂੰ ਸੋਧਣ ਵਾਲੀ ਉਪਚਾਰਕ ਰਣਨੀਤੀ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਅਜੇ ਬਚਪਨ ਵਿੱਚ ਹੈ ਪਰ ਇਸਦੇ ਪਹਿਲੇ ਨਤੀਜੇ ਸ਼ਾਨਦਾਰ ਹਨ.

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਪਰਿਭਾਸ਼ਾ

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਬਿਮਾਰੀ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਜਾਂ ਠੀਕ ਕਰਨ ਲਈ ਜੈਨੇਟਿਕ ਤੌਰ ਤੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਸੋਧਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ. ਇਹ ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਨੁਕਸ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਦੇ ਉਦੇਸ਼ ਨਾਲ, ਇੱਕ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਜਾਂ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਜੀਨ ਦੀ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਤਬਦੀਲੀ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ.

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਮੁੱਖ ਸਿਧਾਂਤ

ਹਰ ਮਨੁੱਖ ਲਗਭਗ 70 ਬਿਲੀਅਨ ਸੈੱਲਾਂ ਦਾ ਬਣਿਆ ਹੋਇਆ ਹੈ. ਹਰੇਕ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਕ੍ਰੋਮੋਸੋਮਸ ਦੇ 000 ਜੋੜੇ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਜੋ ਕਿ ਇੱਕ ਡਬਲ ਹੈਲਿਕਸ-ਆਕਾਰ ਦੇ ਤੰਤੂ, ਡੀਐਨਏ (ਡੀਓਕਸੀਰਾਈਬੋਨੁਕਲਿਕ ਐਸਿਡ) ਤੋਂ ਬਣਿਆ ਹੁੰਦਾ ਹੈ. ਡੀਐਨਏ ਨੂੰ ਕੁਝ ਹਜ਼ਾਰ ਹਿੱਸਿਆਂ, ਜੀਨਾਂ ਵਿੱਚ ਵੰਡਿਆ ਗਿਆ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਅਸੀਂ ਲਗਭਗ 23 ਕਾਪੀਆਂ ਲੈ ਕੇ ਜਾਂਦੇ ਹਾਂ. ਇਹ ਜੀਨਾਂ ਜੀਨੋਮ ਨੂੰ ਬਣਾਉਂਦੀਆਂ ਹਨ, ਜੋ ਕਿ ਦੋਵਾਂ ਮਾਪਿਆਂ ਦੁਆਰਾ ਸੰਚਾਰਿਤ ਇੱਕ ਵਿਲੱਖਣ ਜੈਨੇਟਿਕ ਵਿਰਾਸਤ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਸਰੀਰ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਅਤੇ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲਤਾ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦੀ ਸਾਰੀ ਜਾਣਕਾਰੀ ਹੁੰਦੀ ਹੈ. ਜੀਨ ਅਸਲ ਵਿੱਚ ਹਰੇਕ ਸੈੱਲ ਨੂੰ ਜੀਵ ਵਿੱਚ ਉਸਦੀ ਭੂਮਿਕਾ ਦਾ ਸੰਕੇਤ ਦਿੰਦੇ ਹਨ.

ਇਹ ਜਾਣਕਾਰੀ ਇੱਕ ਕੋਡ, 4 ਨਾਈਟ੍ਰੋਜਨਸ ਬੇਸਾਂ (ਐਡੀਨਾਈਨ, ਥਾਈਮਾਈਨ, ਸਾਈਟੋਸਾਈਨ ਅਤੇ ਗੁਆਨਾਈਨ) ਦੇ ਵਿਲੱਖਣ ਸੁਮੇਲ ਦੇ ਕਾਰਨ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਹੈ ਜੋ ਡੀਐਨਏ ਬਣਾਉਂਦੇ ਹਨ. ਕੋਡ ਦੇ ਨਾਲ, ਡੀਐਨਏ ਆਰਐਨਏ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈ, ਦੂਤ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰਨ ਲਈ ਲੋੜੀਂਦੀ ਸਾਰੀ ਜਾਣਕਾਰੀ (ਜਿਸਨੂੰ ਐਕਸੋਨ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ) ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਹਰ ਇੱਕ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਖਾਸ ਭੂਮਿਕਾ ਨਿਭਾਏਗਾ. ਇਸ ਤਰ੍ਹਾਂ ਅਸੀਂ ਸਾਡੇ ਸਰੀਰ ਦੇ ਕੰਮਕਾਜ ਲਈ ਜ਼ਰੂਰੀ ਹਜ਼ਾਰਾਂ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰਦੇ ਹਾਂ.

ਇਸ ਲਈ ਜੀਨ ਦੇ ਕ੍ਰਮ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਸੋਧ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਬਦਲ ਦਿੰਦੀ ਹੈ, ਜੋ ਹੁਣ ਆਪਣੀ ਭੂਮਿਕਾ ਨੂੰ ਸਹੀ ੰਗ ਨਾਲ ਨਹੀਂ ਨਿਭਾ ਸਕਦੀ. ਸਬੰਧਤ ਜੀਨ 'ਤੇ ਨਿਰਭਰ ਕਰਦਿਆਂ, ਇਸ ਨਾਲ ਕਈ ਤਰ੍ਹਾਂ ਦੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਹੋ ਸਕਦੀਆਂ ਹਨ: ਕੈਂਸਰ, ਮਾਇਓਪੈਥੀ, ਸਿਸਟਿਕ ਫਾਈਬਰੋਸਿਸ, ਆਦਿ.

ਇਸ ਲਈ ਥੈਰੇਪੀ ਦਾ ਸਿਧਾਂਤ ਇੱਕ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਦਾ ਧੰਨਵਾਦ, ਇੱਕ ਸਹੀ ਕੋਡ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨਾ ਹੈ ਤਾਂ ਜੋ ਸੈੱਲ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਘਾਟ ਪੈਦਾ ਕਰ ਸਕਣ. ਇਸ ਜੀਨ ਪਹੁੰਚ ਵਿੱਚ ਸਭ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ theੰਗ, ਜੀਨ ਸ਼ਾਮਲ ਹੋਣ ਅਤੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਭੂਮਿਕਾ ਨੂੰ ਜਾਣਨਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦਾ ਹੈ ਜਿਸ ਲਈ ਇਹ ਕੋਡ ਕਰਦਾ ਹੈ.

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਖੋਜ ਬਹੁਤ ਸਾਰੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ 'ਤੇ ਕੇਂਦਰਤ ਹੈ:

• ਕੈਂਸਰ (ਮੌਜੂਦਾ ਖੋਜ ਦਾ 65%) 
• ਮੋਨੋਜੈਨਿਕ ਬਿਮਾਰੀਆਂ, ਭਾਵ ਉਹ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਜੋ ਸਿਰਫ ਇੱਕ ਜੀਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਤ ਕਰਦੀਆਂ ਹਨ (ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ, ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ) 
• ਛੂਤ ਦੀਆਂ ਬੀਮਾਰੀਆਂ (ਐੱਚਆਈਵੀ) 
• ਕਾਰਡੀਓਵੈਸਕੁਲਰ ਰੋਗ 
• neurodegenerative ਰੋਗ (ਪਾਰਕਿੰਸਨ'ਸ ਦੀ ਬਿਮਾਰੀ, ਅਲਜ਼ਾਈਮਰ ਰੋਗ, adrenoleukodystrophy, Sanfilippo ਦੀ ਬਿਮਾਰੀ)
• ਚਮੜੀ ਸੰਬੰਧੀ ਬਿਮਾਰੀਆਂ (ਜੰਕਸ਼ਨਲ ਐਪੀਡਰਰਮੋਲਾਇਸਿਸ ਬਲੋਸਾ, ਡਾਇਸਟ੍ਰੋਫਿਕ ਐਪੀਡਰਰਮੋਲਿਸਿਸ ਬੈਲੋਸਾ)
• ਅੱਖਾਂ ਦੇ ਰੋਗ (ਗਲਾਕੋਮਾ) 
• ਆਦਿ

ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਅਜੇ ਪੜਾਅ I ਜਾਂ II ਦੀ ਖੋਜ ਵਿੱਚ ਹਨ, ਪਰ ਕੁਝ ਦਵਾਈਆਂ ਦੇ ਮਾਰਕੇਟਿੰਗ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਹੀ ਹਨ. ਇਹਨਾਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ:

• ਇਮਲਿਜਿਕ, ਮੇਲੇਨੋਮਾ ਦੇ ਵਿਰੁੱਧ ਪਹਿਲੀ cਨਕੋਲਿਟਿਕ ਇਮਯੂਨੋਥੈਰੇਪੀ, ਜਿਸ ਨੂੰ 2015 ਵਿੱਚ ਇਸਦਾ ਮਾਰਕੇਟਿੰਗ ਅਥਾਰਟੀਜੇਸ਼ਨ (ਮਾਰਕੇਟਿੰਗ ਅਥਾਰਟੀਜੇਸ਼ਨ) ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੋਇਆ. ਇਹ ਕੈਂਸਰ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਸੰਕਰਮਿਤ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕਲੀ ਸੋਧਿਆ ਹਰਪੀਜ਼ ਸਿੰਪਲੈਕਸ -1 ਵਾਇਰਸ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦਾ ਹੈ.
• ਸਟ੍ਰੀਮਵੇਲਿਸ, ਸਟੈਮ ਸੈੱਲਾਂ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਪਹਿਲੀ ਥੈਰੇਪੀ, ਨੇ 2016 ਵਿੱਚ ਇਸਦਾ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਧਿਕਾਰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ. ਇਹ ਬੱਚਿਆਂ ਲਈ ਹੈ ਜੋ ਕਿ ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਜੈਨੇਟਿਕ ਇਮਯੂਨ ਬਿਮਾਰੀ ("ਬੁਲਬੁਲਾ ਬੇਬੀ" ਸਿੰਡਰੋਮ) ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਬੱਚਿਆਂ ਲਈ ਹੈ.
• ਯੈਸਕਾਰਟਾ ਦਵਾਈ ਨੂੰ ਦੋ ਕਿਸਮ ਦੇ ਹਮਲਾਵਰ ਗੈਰ-ਹੌਡਕਿਨ ਲਿਮਫੋਮਾ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਦਰਸਾਇਆ ਗਿਆ ਹੈ: ਫੈਲਾਉਣ ਵਾਲਾ ਵੱਡਾ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ (ਐਲਡੀਜੀਸੀਬੀ) ਅਤੇ ਪ੍ਰਤੱਖ ਜਾਂ ਪ੍ਰਾਇਮਰੀ ਮੀਡੀਏਸਟਾਈਨਲ ਵੱਡਾ ਬੀ-ਸੈੱਲ ਲਿਮਫੋਮਾ (ਐਲਐਮਪੀਜੀਸੀਬੀ). ਇਸ ਨੂੰ 2018 ਵਿੱਚ ਇਸਦੇ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਧਿਕਾਰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੋਏ.

ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਵੱਖੋ ਵੱਖਰੇ ਤਰੀਕੇ ਮੌਜੂਦ ਹਨ:

• ਇੱਕ ਟੀਚੇ ਵਾਲੇ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਜੀਨ ਜਾਂ "ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ" ਦੀ ਕਾਪੀ ਆਯਾਤ ਕਰਕੇ, ਇੱਕ ਬਿਮਾਰੀ ਵਾਲੇ ਜੀਨ ਨੂੰ ਬਦਲਣਾ. ਇਹ ਜਾਂ ਤਾਂ ਵਿਵੋ ਵਿੱਚ ਕੀਤਾ ਜਾ ਸਕਦਾ ਹੈ: ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਸਿੱਧਾ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਟੀਕਾ ਲਗਾਇਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ. ਜਾਂ ਵਿਟ੍ਰੋ ਵਿੱਚ: ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਰੀੜ੍ਹ ਦੀ ਹੱਡੀ ਤੋਂ ਲਏ ਜਾਂਦੇ ਹਨ, ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਵਿੱਚ ਸੋਧੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਫਿਰ ਮਰੀਜ਼ ਵਿੱਚ ਦੁਬਾਰਾ ਦਾਖਲ ਕੀਤੇ ਜਾਂਦੇ ਹਨ.
• ਜੀਨੋਮਿਕ ਸੰਪਾਦਨ ਵਿੱਚ ਸੈੱਲ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੀ ਸਿੱਧੀ ਮੁਰੰਮਤ ਸ਼ਾਮਲ ਹੁੰਦੀ ਹੈ. ਐਨਜ਼ਾਈਮਜ਼, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਨਿcleਕਲੀਅਸ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜੀਨ ਨੂੰ ਇਸਦੇ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਸਥਾਨ ਤੇ ਕੱਟ ਦੇਣਗੇ, ਫਿਰ ਡੀਐਨਏ ਦਾ ਇੱਕ ਹਿੱਸਾ ਫਿਰ ਬਦਲੇ ਹੋਏ ਜੀਨ ਦੀ ਮੁਰੰਮਤ ਕਰਨਾ ਸੰਭਵ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈ. ਹਾਲਾਂਕਿ, ਇਹ ਪਹੁੰਚ ਅਜੇ ਵੀ ਸਿਰਫ ਪ੍ਰਯੋਗਾਤਮਕ ਹੈ.
• ਆਰਐਨਏ ਨੂੰ ਸੋਧਣਾ, ਤਾਂ ਜੋ ਸੈੱਲ ਇੱਕ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਪੈਦਾ ਕਰੇ.
• ਕੈਂਸਰ ਸੈੱਲਾਂ ਨੂੰ ਮਾਰਨ ਲਈ ਸੋਧੇ ਹੋਏ ਵਾਇਰਸ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ cਨਕੋਲਿਟਿਕਸ ਕਿਹਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਦੀ ਵਰਤੋਂ.

ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਉਪਚਾਰਕ ਜੀਨ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ, ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਅਖੌਤੀ ਵੈਕਟਰਾਂ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੀ ਹੈ. ਉਹ ਅਕਸਰ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦੀ ਜ਼ਹਿਰੀਲੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਰੱਦ ਕਰ ਦਿੱਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ. ਖੋਜਕਰਤਾ ਇਸ ਸਮੇਂ ਗੈਰ-ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰਾਂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ 'ਤੇ ਕੰਮ ਕਰ ਰਹੇ ਹਨ.

ਇਹ 1950 ਦੇ ਦਹਾਕੇ ਵਿੱਚ ਸੀ, ਮਨੁੱਖੀ ਜੀਨੋਮ ਦੇ ਬਿਹਤਰ ਗਿਆਨ ਲਈ ਧੰਨਵਾਦ, ਕਿ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਧਾਰਨਾ ਦਾ ਜਨਮ ਹੋਇਆ. ਹਾਲਾਂਕਿ, ਪਹਿਲੇ ਨਤੀਜੇ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਕਈ ਦਹਾਕੇ ਲੱਗ ਗਏ, ਜੋ ਕਿ ਅਸੀਂ ਫ੍ਰੈਂਚ ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਦੇ ਦੇਣਦਾਰ ਹਾਂ. 1999 ਵਿੱਚ, ਏਲੇਨ ਫਿਸ਼ਰ ਅਤੇ ਇਨਸਰਮ ਵਿਖੇ ਉਸਦੀ ਟੀਮ ਐਕਸ ਕ੍ਰੋਮੋਸੋਮ (ਡੀਆਈਸੀਐਸ-ਐਕਸ) ਨਾਲ ਜੁੜੇ ਗੰਭੀਰ ਸੰਯੁਕਤ ਇਮਯੂਨੋਡਫੀਸੀਐਂਸੀ ਤੋਂ ਪੀੜਤ "ਬੇਬੀ ਬੁਲਬਲੇ" ਦਾ ਇਲਾਜ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਕਾਮਯਾਬ ਰਹੀ. ਟੀਮ ਨੇ ਅਸਲ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਰੇਟ੍ਰੋਵਾਇਰਸ ਕਿਸਮ ਦੇ ਵਾਇਰਲ ਵੈਕਟਰ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ, ਬਿਮਾਰ ਬੱਚਿਆਂ ਦੇ ਸਰੀਰ ਵਿੱਚ ਬਦਲੀ ਹੋਈ ਜੀਨ ਦੀ ਇੱਕ ਸਧਾਰਨ ਕਾਪੀ ਪਾਉਣ ਵਿੱਚ ਸਫਲਤਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੀ ਹੈ.